Waarom volgens de industrie uw medicijnen zo duur zijn

Argument 1 Ook al onze mislukkingen moeten worden betaald
De vraag is zo eenvoudig: wat kost het ontwikkelen van een nieuw geneesmiddel? Het antwoord leidt altijd tot polemiek. Neem de hoogste schatting: 2,6 miljard euro, voor elk medicijn dat op de markt komt, afkomstig van Joseph DiMasi, onderzoeker aan Tufts University. Niet serieus te nemen, zeggen de farma-tegenstanders, want DiMasi is al jarenlang verbonden aan de farmaceutische industrie en maakt de cijfers waarop hij zijn schattingen baseert niet openbaar. Het komt meer in de buurt van 570 miljoen euro, schreven Amerikaanse onderzoekers in 2017 vakblad Jama. Een belachelijke onderschatting na dubieuze onderzoeksmethoden, vond de industrie. Een onderzoek van accountantsorganisatie Deloitte - op basis van gegevens van farmaceuten zelf, kwam uit op 1,8 miljard. Maar er is niemand die het écht weet.
Al is het maar omdat er onenigheid is over wat je allemaal moet meerekenen in de kosten die worden gemaakt. Feit is dat veel van de pogingen die farmaceuten doen om tot een nieuw middel te komen, mislukken. Hoeveel er precies falen, ook daar verschillen de meningen over. Wetenschappers van het Massachussets Institute of Technology onderzochten vorig jaar ruim 400 duizend gegevens uit medicijntrials, een van de grootste onderzoeken tot nu toe. Hun bevindingen: vanaf het moment dat medicijnen op mensen worden getest - de fase-1-trials - lopen de resultaten uiteen van een succescratio van 1,2 procent (voor middelen tegen zeldzame vormen van kanker) tot aan ruim 20 procent voor niet kanker-medicatie.
Volgens Sheri Morin, de baas bij de Nederlandse tak van Roche, is de succesratio bij haar bedrijf 2 procent. Van alle pogingen die de farmaceut doet om de geheimen te kraken die moeten leiden tot een nieuw geneesmiddel, leidt 98 procent niet tot een nieuw geneesmiddel.
Het laat zien, zegt Morin, wat voor een risicovolle bezigheid medicijn-ontwikkeling is: 'een proces van vallen en opstaan, van experimen-teren, van falen en nieuwe dingen ontdekken'. Het laat ook zien waarom het volgens haar zo nodig is dat de farmagigant jaarlijks 9 miljard euro steekt in de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. Een budget dat door slechts zeven bedrijven wereldwijd wordt overtroffen, blijkt uit een rapport van de Europese Commissie.
Het meest pregnante voorbeeld is de zoektocht naar een medicijn tegen Alzheimer. Alle geneesmiddelen-fabrikanten samen hebben er al vele miljarden op stuk gegooid. Fabrikant Pfizer stopte er vorig jaar maar helemaal mee, toen bleek dat de onderzoekslijn niets bruikbaars opleverde. 'Het resultaat is nog altijd nul', zegt Eelko den Breejen, de Nederlandse market access director bij de Amerikaanse farmaceut Biogen. 'We hebben nog altijd helemaal niks.'
Zowel Roche als Biogen hebben goede hoop dat daar binnenkort verandering in komt. Zij denken/hopen/wensen binnen enkele jaren goedkeuring te krijgen voor hun middelen die zich nu in de laatste testfases bevinden. Maar hoe bereken je dan wat de ontwikkel-kosten zijn geweest van zo'n middel?
'We kunnen natuurlijk data laten zien over de kosten die nodig zijn om het medicijn naar de markt te brengen', zegt Morin. 'Maar het gaat niet om één machine, één fabrieks-lijn, een celtank of een injectiespuit. Dat zijn de kosten niet. Als wij niet voor die 98 procent mislukkingen worden betaald, dan is het gedaan met Roche.'
Daarom is de juiste cijfers op tafel krijgen de nieuwe 'oorlogszone', zegt patentrechtdeskundige Ellen 't Hoen die al decennia de farmaceutische industrie kritisch volgt. 'De uitstekende pr van de farma heeft beleidsmakers lang laten geloven dat de hoge prijzen gerechtvaardigd zijn om de ontwikkelingskosten te kunnen terugverdienen. Pas als we de daadwerkelijke kosten op tafel kunnen krijgen, kun je zien wat eerlijke winsten zijn.'
Dan nog blijft de vraag: waarom zou het publiek moeten betalen voor de mislukkingen van de onder-nemer? Matthijs Versteegh, directeur bij het iMTA, een instituut van de Erasmus Universiteit dat voor overheden en (farmaceutische) bedrijven analyses levert over de kosten en baten van medicijnen, ziet veel overeenkomsten met de bankensector. 'Gaat onderzoek goed, dan zijn de baten voor de industrie. De prijzen gaan niet naar beneden en de winsten blijven overeind. Gaat het slecht, dan zijn de kosten voor de maatschappij, want de hoge prijzen worden uiteindelijk vanuit publiek geld betaald. Als het argument voor hoge prijzen de grote hoeveelheid gefaalde research is, dan blijkt de samenleving dat risico te dragen via hogere prijzen, niet de aandeel-houders.'

Argument 2 Een goed medicijn is de patiënt en de maatschappij veel waard
Zodra het er alle schijn van heeft dat de ontwikkeling van een medicijn succesvol zal worden afgerond, wordt er op het internationale hoofd-kantoor een pricing team samen-gesteld. Dat zal uiteindelijk berekenen tegen welke prijs het geneesmiddel kan worden aan-geboden.
Dat team kijkt grofweg naar twee variabelen: hoe goed het medicijn werkt, en op welke manieren dat allemaal 'waarde' oplevert voor de patiënt en maatschappij. Daar bestaat geen 'toverformule' voor zegt Den Breejen van Biogen. 'Je zoekt houvast in de studies, in de klinische testtrajecten. Weten we zeker dat dit product in de praktijk bij een brede populatie dezelfde resultaten gaat halen als het zich in de studies laat aanzien? Kan het middel daadwerkelijk mensen genezen, of vertraagt het slechts het ziekteproces?'
Allemaal 'belangrijk' en 'interessant', zegt Den Breejen, 'maar pas dan komt de vraag: wat is de waarde voor de samenleving?' Die blijkt op allerlei manieren te kunnen worden berekend. Als iemand niet of minder lang in het ziekenhuis hoeft te verblijven, dan levert dat dalende zorgkosten op. 'Maar als je het buiten de zorg trekt, dan hangt de waarde van allerlei componenten af: gaat de arbeids-productiviteit omhoog, kan iemand weer voor z'n kinderen zorgen, is mantelzorg weer mogelijk?'
Die Value Based Pricing is het nieuwe 'verhaal' van de farma-ceutische industrie, zegt patent-rechtdeskundige 't Hoen. 'Dat iets zoveel waard is als mensen er voor over hebben, werkt bij een Gucci-tas. Als je 14.000 euro aan een handtas wilt uitgeven, prima, succes ermee. Maar als ik vraag: hoeveel is het leven van je kind je waard, dan zeg je natuurlijk: alles wat ik heb. Dus voor geneesmiddelen moet je op die manier nooit prijzen vaststellen.'
Toch is het een volstrekt logische manier van prijsbepaling, zegt Guido van den Boom, market acces director bij Roche. 'Als wij een prijs voorstellen, dan moeten wij van de autoriteiten juist laten zien welke directe en indirecte kosten wij besparen.'
Die argumenten houden alleen stand zolang er geen sprake is van concurrentie, zegt IMTA-man Versteegh. Geneesmiddelen worden bewaakt door hun patent, dus er is geen markt die de prijs bepaalt. Nu vliegt de prijs pas omlaag wanneer er meer middelen op de markt komen, of generieke fabrikanten een middel mogen namaken. 'Een blikje coca cola heeft om 16 uur 's middags ook heus additionele waarde, daar ga je dan best lekker op. Maar als Coca Cola het in z'n hoofd haalt om de prijs met een tientje te verhogen, drinkt iedereen alleen nog maar Pepsi.'
 
Argument 3 Een medicijn is maar heel kort heel duur
Want mensen nogal eens vergeten, zegt Den Breejen van Biogen: die hoge vraagprijs - waar door onderhandelingen bij marktoetreding de kortingen al vanaf vliegen - is van korte duur. Zodra er concurrenten op de markt komen, daalt de prijs aanzienlijk. En dan is het al niet ver meer tot de patent cliff, het moment dat de prijsbescherming op een middel afloopt en generieke fabrikanten het medicijn gaan namaken - en de prijs verder keldert.
'De grootste waarde die een medicijn creëert, is nadat het patent is verlopen', zegt Van den Boom van Roche. 'Patiënten hebben nog dertig jaar plezier van goede medicijnen tegen nauwelijks kosten, omdat twintig jaar geleden iemand ergens de ondernemersgok nam in te zetten op de ontwikkeling ervan.'
Om de innovatiecyclus gaande te houden, moet er dus binnen een bepaalde tijd winst worden gemaakt. Dat kan dan weer worden geïnvesteerd in nieuwe onder-nemersgokken.
Toch is die innovatiecyclus niet het hele verhaal, zegt patentdes-kundige 't Hoen. Farmaceuten doen er namelijk alles aan om die patenten op alle mogelijk manieren te verlengen en te verkrijgen. De Europese patent- en genees-middelenwetgeving is een inge-wikkeld web van aanvullende beschermingscertifcaten, en data-en marktexclusiviteit, gesponnen in een stad waar meer farma-lobbyisten rondlopen dan Europarlementariërs.
Krijgt een farmaceut een middel geregistreerd voor een zeldzame ziekte? Tien jaar bescherming. Een nieuwe toe-passing van hetzelfde middel voor een weesindicatie? Nog eens tien jaar. Extra onderzoek naar een kindvriendelijke dosering? Nog eens twee jaar. Enzovoort. Het maakt dat 't Hoen durft te stellen: 'een geneesmiddel is zelden korter dan elf jaar beschermd door octrooien en/of markt-exclusiviteit.'
Bijkomend probleem, zegt Versteegh, is dat er bij weesgenees-middelen na afloop van het patent onvoldoende concurrenten op de markt komen. Nog nooit heeft een farmaceut dan uit zichzelf de prijs naar beneden gebracht. 'De overheid zou er goed aan doen te eisen dat bij weesgeneesmiddelen de prijs ook bij afwezigheid van concurrentie moet dalen. Het was immers de korte terugverdientijd die maakte dat een hogere prijs geaccepteerd werd bij markttoelating.'
 
Argument 4 Hoge winsten zijn ontzettend belangrijk
'Iedereen wil ons het liefst behandelen alsof we een door de regering gefinancierd publiek gezondheidssysteem zijn', zegt Roche-topvrouw Morin. 'Maar we zijn een privaat bedrijf met investeerders die rendement verlangen.' Een lastige spagaat, noemen farmaceuten dat steevast.
Want het 'businessmodel' van de farmaceut is gestoeld op risicovolle investeringen en daarvoor zijn 'centjes' nodig, zegt ook Den Breejen van Biogen.'Het is eigenlijk heel simpel. Op het moment dat je investeerders zoekt in een hoogrisicovolle omgeving, gaat de rendementseis omhoog. De marges zijn ontzettend belangrijk.' Het zijn marges die Roche vorig jaar een winst van 9 miljard opleverden (op een omzet van 50 miljard) en Biogen zo'n 4 miljard (omzet: 11,8 miljard). En die de farmaceutische industrie al jaren boven in de lijsten van meest winstgevende industrieën doet belanden.
Morin: 'Wij zouden nooit zoveel geld in onderzoek kunnen stoppen als we geen private investeerders hebben. Als wij niet op een bepaald niveau winstgevend zijn, dan verliezen we investeerders.'
Dit is het eerlijkste antwoord dat de farmaceutische industrie kan geven, zegt gezondheidseconoom Versteegh. 'Alle andere redenen worden in specifieke casussen gebruikt als argument om een prijs te rechtvaardigen, maar zijn niet de oorzaak van de prijs. Er is slechts één drijfveer die het gedrag en de hoge prijzen van farmaceuten verklaart, en dat is winst-maximalisatie.'
De genoemde argumenten heeft de industrie nodig, aldus Versteegh, 'omdat de ethiek van winst-maximalisatie haaks staat op de ethiek van een solidair zorgstelsel waarin we elkaars zorgkosten dragen.' Dit alles betekent niet, benadrukt Versteegh, dat de mensen die bij farmaceuten werken niet integer zijn of niet het beste met de patiënt voor hebben. 'Maar het zou naïef zijn om te veronderstellen dat goede lokale intenties voldoende tegenwicht bieden tegen de krachten van mondiaal opererende beurs-genoteerde bedrijven'
Het is weinig realistisch om van een bedrijf ander gedrag te verlangen, zegt Versteegh. Het is de consequentie van hoe het systeem in elkaar zit. Toch kunnen samenlevingen die hoge prijzen beter niet betalen, vindt hij. 'Ten eerste kan je voor hetzelfde geld mogelijk meer gezondheid krijgen elders in de zorg. Ten tweede: nu hoge prijzen betalen betekent niets anders dan ook in de toekomst hoge prijzen betalen. Als bedrijven inschatten dat ze veel geld kunnen verdienen, worden ze hoger gewaardeerd, worden ze ook tegen een hogere prijs opgekocht en zijn er hogere prijzen nodig om die kosten terug te kunnen verdienen.' Een vicieuze cirkel.
Precies daarom, zegt 't Hoen, moet de overheid gaan investeren in het onderzoek naar en de ontwikkeling van medicijnen. 'De uitgaven die we nu doen aan dure geneesmiddelen, kunnen we beter in de research en development van biotechbedrijven stoppen. In ruil voor de investering kun je lagere prijzen eisen. Uiteindelijk zijn we dan waarschijnlijk goedkoper uit.'
'Al schreeuwen we nog zo hard', de huidige situatie zal alleen veranderen als het beleid wordt aangepast, denkt 't Hoen. 'Al betekent dat natuurlijk niet dat farmaceutische bedrijven geen maatschappelijke verplichting hebben.' Bron: De Volkskrant dd. 27 februari 2019